2018-10-18
前言
2018年10月17日下午，上海邦耀生物科技有限公司（邦耀生物）聯合鄭州大學第一附屬醫院生物細胞治療中心張毅教授團隊開展的一項名為“CD19-UCART治療復發或難治性B細胞惡性腫瘤安全性和有效性的臨床研究”在鄭州大學第一附屬醫院啟動。這是目前領先的通用型CART（UCART）療法的臨床研究項目，對于CART細胞的標準化批量制備，即時提供，以及減少病患治療成本具有里程碑意義。
鄭大一附院團隊與邦耀生物科學家團隊
CART（Chimeric antigen receptor T-Cell, CART）技術是將T細胞從患者體內分離出來，在體外通過生物技術改造，令其識別腫瘤表面的抗原，然后回輸患者體內，達到精準識別、殺傷腫瘤細胞的效果。盡管CART在臨床效果上取得了巨大的成功，其商業化推廣上仍有不小的問題：
· 其一、價格昂貴，生產成本因無法規模化量產而高居不下，Kymriah上市定價高達47.5萬美元；
· 其二、高度個性化的特質使其不便于GMP生產管理和進行大規模即時應用；
· 其三、癌癥患者自身的T細胞通常存在數量和質量缺陷。
因此開發通用型CART（Universal CART, UCART）細胞療法以彌補上訴不足，逐漸成為CART細胞治療領域的必然趨勢之一。
通用型CART本質上是一種同種異體CART細胞療法，利用基因編輯技術，將健康供者捐獻的T細胞中HLA基因以及TCR基因敲除，既避免了宿主對輸注CART細胞的免疫排斥，也避免了異體T細胞對宿主器官的免疫攻擊（移植物抗宿主病，GVHD），同時還可以對CART細胞進行標準化批量制備，保證及時提供，是CART細胞治療的未來發展方向。
B細胞惡性腫瘤最常見的病癥為急性淋巴細胞白血病（ALL）和彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）。現有的治療方法主要為化療和造血干細胞移植等方法，但存在無進展生存率低、缺乏供體、復發率高等問題。CART療法作為一種新型治療手段，在2014年獲得美國FDA“突破性療法”認證，并于2017年先后有兩個CART產品在美國獲批上市，被譽為“癌癥治療的第四次革命“。
與邦耀生物合作的張毅教授團隊自2017年起開展應用CAR-T細胞治療復發難治性急性B細胞白血病和淋巴瘤的臨床研究，入組30歲以下復發難治性B細胞白血病患者5例，治療后1個月的完全緩解率100%；入組復發難治性B細胞淋巴瘤患者14例，治療后1個月6例患者病情完全緩解率，7例患者病情部分緩解，治療效果與國外同類技術相似，不良反應可控。
本次啟動會由鄭州大學第一附屬醫院生物細胞治療中心主任張毅教授主持，鄭州大學第一附屬醫院趙松副院長，腫瘤、血液、兒科、機構辦等相關科室的專家教授、青年醫師出席了此次會議。趙松副院長在會上致辭，對這項臨床研究的啟動表示祝賀并寄予厚望，希望該研究能早日取得突破性成果，為腫瘤患者帶來新的福音，同時能進一步促進醫院臨床新技術的發展。
趙松院長致辭
張毅教授主持會議
華東師范大學生命科學學院院長、邦耀生物首席科學家劉明耀教授就“G-蛋白偶聯受體與基因編輯: 從腫瘤免疫微環境到UCART研發”做了精彩報告，闡述了基因編輯與細胞治療兩種新型治療手段的完美高效的融合。
劉明耀教授作報告
接著，來自鄭州大學第一附屬醫院生物細胞治療中心的陳新峰博士詳細講解了“通用型CD19-CART治療B細胞惡性腫瘤的臨床研究”方案，與參會的各位專家進行了關于臨床安全性和有效性的熱烈討論。
陳新峰博士作報告
邦耀生物在基因編輯與免疫學領域強大的科研實力與敢于創新的積極態度，使與會者對該項臨床研究的順利開展充滿了信心與期待。這項CD19-UCART治療復發或難治性B細胞惡性腫瘤安全性和有效性的臨床研究項目的順利啟動，標志著鄭州大學第一附屬醫院與邦耀生物攜手進入國內通用型CART治療的領先集團，更為腫瘤患者的康復帶來了新的希望。
通用型CD19-CART的臨床研究是集基因編輯和CART技術之大成的國際先進的免疫治療技術，邦耀生物依托在基因編輯、免疫學領域的強大技術實力和科研團隊，現已成功構建通用型CAR-T的研發轉化平臺，并擁有兩個1000m2獨立的GMP中試基地，用于開展基因與細胞治療的系列轉化研究與生產。
本次邦耀生物通過與鄭州大學第一附屬醫院的傾力合作，旨在評估邦耀生物研發的CD19-UCART治療B細胞惡性腫瘤的安全性與有效性，該研究將進一步推動通用型CART在國內的研發與應用。
